书评 - 晋江文学城

基因注射（Gene Injection）是指通过物理化学方法（最常见的是使用针头注射），将外源性的遗传物质（如DNA、RNA或含有基因的载体）直接导入生物体（从单个细胞到整个动物/人体）的细胞内部，以期改变其基因表达或遗传特性的技术。
其根本目的是让目标细胞接纳并利用这些外源基因，来生产所需的蛋白质，或修正错误的基因基因注射是实现以下尖端疗法的关键交付手段：
基因治疗（Gene Therapy）
原理：治疗由于基因突变导致的遗传性疾病。通过注射一个正确的、功能正常的基因拷贝到患者细胞中，以替代有缺陷的基因。
实例：
脊髓性肌萎缩症（SMA）：Zolgensma? 就是一种通过静脉注射给药的基因疗法，它使用无害化的AAV病毒作为载体，将正确的SMN1基因递送到运动神经元细胞，从根本上治疗疾病。
Leber先天性黑蒙（遗传性失明）：Luxturna? 通过视网膜下注射，将正确的RPE65基因导入视网膜细胞，恢复视力。
基因编辑（Gene Editing）
原理：不仅仅是添加一个基因，而是直接对细胞基因组中原有的错误DNA序列进行“修改”。最著名的工具是CRISPR/Cas9系统。
如何工作：基因注射可以将编码CRISPR“基因剪刀”的mRNA或蛋白质，以及作为“导航”的gRNA，直接送入细胞，在细胞内完成基因的切割和修复。
实例：镰状细胞病和β地中海贫血的疗法Casgevy?，就是从患者体内提取造血干细胞，在体外通过电穿孔（一种物理注射方式）导入CRISPR组件，编辑基因后再回输到患者体内。
DNA疫苗（DNA Vaccine）
原理：与传统疫苗（注射灭活病毒或蛋白）不同，DNA疫苗通过注射一段编码病原体（如病毒）特定抗原蛋白的DNA质粒。这段DNA进入人体细胞后，指挥细胞合成抗原蛋白，从而激发人体强烈的免疫反应。
实例：在兽医学中已有应用。在人类中，针对新冠病毒的DNA疫苗也进行了大量临床试验，其优势是生产快速、稳定性强。
科学研究与疾病建模
在实验室中，科学家通过向小鼠等模式动物的受精卵或胚胎注射基因，制造出转基因动物或基因敲除动物，用于研究基因功能、模拟人类疾病和测试新药

首页>我的晋江> 《蝶引鹿鸣》 第14章

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